El pasado 15 de noviembre la agencia regulatoria para productos médicos del Reino Unido aprobó la primera cura por edición génica en humanos. Probablemente el FDA, de Estados Unidos, hará lo mismo la primera semana de diciembre. La noticia es el principio de una revolución médica que en nuestra prensa pasó desapercibida. Se trata de un tratamiento para la anemia falciforme y para la talasemia. Al desarrollo de esta solución confluyó información independiente de varios ámbitos; es un ejemplo paradigmático de la fecundación cruzada entre campos de la ciencia aparentemente lejanos.
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La anemia falciforme y la talasemia ayudaron el siglo pasado a entender la evolución de ciertas enfermedades. Son dos anemias que se derivan de mutaciones en el gen adulto de la hemoglobina (proteína que transporta el oxígeno en la sangre). Los humanos tenemos dos copias del gen; quienes portan una sola defectuosa son más resistentes a la malaria, pero de resto funcionan bien. Quienes nacen con las dos copias defectuosas sufren enfermedades graves e inhabilitantes.
El gen se seleccionó a lo largo de los años en una ‘negociación’ entre sus efectos negativos y la resistencia parcial a la malaria que infiere a los portadores. Por eso su presencia es alta en poblaciones que provienen de lugares donde la malaria fue frecuente, como África y la cuenca del Mediterráneo oriental.
Es imposible no sufrir cuando uno ve qué problemas los ocupan allá y cuáles son nuestros torpes escarceos acá, abordando el sistema de salud como un problema ideológico.
Por otro lado, hace unos 20 años, un microbiólogo danés que trabajaba en una fábrica de productos lácteos observó unas secuencias extrañas en el ADN de las bacterias que usaba y pensó que estaban relacionadas con su resistencia a ciertos virus. La hipótesis era arriesgada, pero la probó decidiendo qué bacterias usar y tuvo gran éxito mejorando la producción de yogur.
En 2012 dos investigadoras describieron el mecanismo molecular de esa resistencia y propusieron su uso para editar cualquier secuencia de ADN en cualquier organismo. Las aplicaciones en agricultura surgieron de inmediato. En 2020 recibieron el premio Nobel, y este mes se aprueba su primer uso clínico en humanos.
Regresando al procedimiento médico aprobado, la anemia de células falciformes y la talasemia se pueden tratar con un tratamiento complejo y costoso, parecido al que se usa en leucemias y patologías similares: un trasplante de médula ósea. Para eso es necesario un donante adecuado y a veces surgen complicaciones y rechazos. Con el método aprobado el donante es el mismo paciente y por tanto no hay posibilidad de rechazo. Sus propias células madre (precursoras de las células rojas con hemoglobina) son tomadas, modificadas en el laboratorio y reimplantadas. Las pruebas experimentales fueron abrumadoramente positivas.
El procedimiento será, al menos al principio, muy costoso. Calculan que valdrá unos dos mil dólares. Pero según los cálculos del Instituto para revisión clínica y económica del Reino Unido es costoefectivo. No solo por el sufrimiento que elimina, sino porque los costos de hospitalización y tratamientos, a lo largo de una vida, son mucho más altos.
Describí, muy superficialmente, un avance realmente extraordinario. Sin duda se convertirá en una práctica rutinaria para tratar enfermedades muy graves. Desde la primera observación del microbiólogo danés hasta el licenciamiento para uso en humanos, pasaron tan solo 23 años; el conocimiento y los desarrollos tecnológicos derivados están creciendo en forma acelerada.
Es imposible no sufrir cuando uno ve qué problemas los ocupan allá y cuáles son nuestros torpes escarceos acá, abordando el sistema de salud como un problema ideológico. El otro día oía en una entrevista al ministro preocupado por el bajo uso que le damos a la medicina ancestral. Con esa clase de progreso pronto llegaremos al siglo XV.
MOISÉS WASSERMAN
@mwassermannl
(Lea todas las columnas de Moisés Wasserman en EL TIEMPO, aquí)
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