Osteoartrit için hedefli mRNA terapisi |
Osteoartrit (OA), Amerika Birleşik Devletleri’nde 33 milyondan fazla yetişkini etkileyen ve kas-iskelet sistemi tıbbının en inatçı zorluklarından biri olmaya devam eden bir hastalıktır. Hastalık, kıkırdağı kademeli olarak aşındırarak ağrı, sertlik ve sakatlığa neden olur; ancak FDA onaylı hiçbir tedavi bu dejenerasyonu durduramaz veya tersine çeviremez. RNA tabanlı terapötikler umut vadeden bir strateji olarak ortaya çıkmıştır, ancak temel bir engelle karşı karşıyadırlar: tedaviyi, dejenerasyonun aktif olarak meydana geldiği spesifik kıkırdak lezyonlarına ulaştırmak.
Mass General Brigham araştırmacıları, eklem tedavisine hassas hedefleme getiren bir çözüm geliştirdiler. Araştırma Nature Nanotechnology dergisinde “Hastalık şiddetine duyarlı bir nanopartikül, osteoartritte ghrelin mRNA tedavisine olanak tanır” başlığıyla yayımlandı. Araştırma ekibi biyokimyasal sinyaller yoluyla kıkırdağın hasar gördüğü yerleri algılayabilen ve mRNA tedavisini doğrudan bu bölgelere iletebilen bir nanopartikül platformu geliştirdiler.
Araştırma ekibi, “-matris ters hedefleme(matrix inverse targeting)” (MINT) adını verdikleri bir strateji kullanarak anyonik bir nanopartikül........