C3 Glomerülopati tedavisinde kompleman inhibitöründe çığır açan bir gelişme oldu. Nadir ve ciddi bir böbrek hastalığı ile yakından ilişkili olan hastalığa karşı geliştirilen ilaç, klinik uygulamalarda da başarılı oldu.

Kompleman sistemi, artan inflamasyona yol açan doğuştan gelen bir bağışıklık tepkisidir. Bir kompleman inhibitörü olan pegcetacoplan ilacı, 2021 yılında Amerika Birleşik Devletleri’nde nadir görülen ve yaşamı tehdit eden bir kan hastalığı olan paroksismal nokturnal hemoglobinüri (PNH) hastalarının tedavisinde tıbbi kullanım için onaylanmıştı. 2023 yılında ise ilaç, yaşa bağlı makula dejenerasyonu olan kişilerin tedavisinde onaylandı.

İlaç, öncelikle çocukları ve genç yetişkinleri etkileyen ultra nadir bir durum olan C3 glomerülopati-si (C3G) olan hastaları içeren bir klinik çalışmada umut vaat ediyor. Sadece Amerika’da yaklaşık 5 bin C3G hastası bulunuyor ve ilerleyici böbrek hasarına neden olan hastalığa yakalananların yarısından fazlası, teşhisten sonraki on yıl içinde son dönem böbrek yetmezliğine ulaşıyor.

Klinik çalışma sonuçları, New England Journal of Medicine dergisinde “C3 Glomerülopati ve İmmün Kompleks MPGN’de (membranoproliferatif glomerülonefrit) Pegcetacoplan Çalışması” başlığıyla yayımlandı.

Hastalığın zararlı iltihabi sürecini hafifletmeyi amaçlayan........

© Aydınlık