Beyindeki genetik bozukluk gen tedavisiyle düzelecek mi?
Bilim insanları kısa bir süre önce ACS Nano dergisinde düşük toksisiteli taşıyıcıları ile yapılan çalışmalarını "Asitle Parçalanabilen Lipid Nanopartiküller Kullanarak mRNA'nın Rahim İçine Teslimi Yoluyla Beyinde Yaygın Gen Düzenleme" başlığıyla yayımladılar.
Bu çalışmada, "asitle parçalanabilen bir PEG-lipid içeren yoğun PEGlenmiş lipit nanopartikülleri (ADP-LNP'ler), gen düzenleme enzimleri için mRNA'yı fetal fare beynine güvenli ve etkili bir şekilde ileterek beyin hücrelerinin başarılı bir şekilde transfeksiyonu ve düzenlenmesiyle sonuçlandığı" gösterildi.
Bilim insanları LNP teknolojilerini test ederken Angelman sendromunun bir fare modelini kullandılar. Teknolojinin performansından cesaret alarak, LNP teknolojilerinin sadece Angelman sendromuna karşı değil, Rett sendromu ve Hurler sendromu gibi diğer genetik temelli nörogelişimsel koşullara karşı da etkili olabileceğini öne sürüyorlar.
Yeni LNP teknolojisi, iki üniversiteden Wang ve biyomühendislik profesörü olan Niren Murthy yürütücülüğünde olusan bilim insanları arasındaki işbirliğinin sonucudur. Araştırma ekibi, bu teknolojiyi doğum öncesi testler sırasında teşhis edilebilecek genetik rahatsızlıkların tedavilerine yönelik olarak geliştirmeyi........
© Aydınlık
visit website